11.24-11.30 临床预测模型研究顶刊快报

JAMA Network  2025/11/24-2025/11/30

THE LANCET  2025/11/24-2025/11/30

1.开发和验证用于预测肺移植结果的混合机器学习模型

Development and Validation of a Hybrid Machine Learning Model to Predict Lung Transplant Outcomes

（1）目的：本研究的主要目的是解决目前肺移植后长期生存预测工具在准确性、临床实用性和可解释性方面的局限性，通过利用美国器官共享联合网络的大型数据库，开发并验证一种可解释的混合机器学习模型。研究人员旨在构建一个针对美国首次接受肺移植的成年患的预后工具，用于预测移植后1年、5年和10年的死亡或再移植风险。

（2）结论：研究结论表明，这一包含9个关键变量的混合模型，为肺移植结果提供了实用的个性化风险分层工具 。尽管在时间验证队列中该模型表现出中等的区分度（综合AUC为0.61，C指数为0.64），但其显示出了良好的校准能力，且在决策曲线分析中表现出一致的净临床获益，证明了其在不同风险阈值下的临床实用性 。此外，该模型在不同的受者年龄组和美国所有移植区域中均表现稳健，且通过网络计算器实现了可视化和便捷访问。 

1.卒中后认知结局的临床预测规则：最新系统评价和荟萃分析

Clinical prediction rules for cognitive outcomes post-stroke: an updated systematic review and meta-analysis

（1）背景：卒中幸存者面临着罹患认知综合征的极高风险，这不仅严重影响患者的生活质量，还与死亡率、卒中复发及护理依赖性增加密切相关 。及时识别高危人群对于实施针对性的风险降低策略和优化临床管理至关重要 。然而，既往研究存在异质性高、模型缺乏外部验证及偏倚风险大等问题，导致现有证据难以直接指导临床 。因此，本研究旨在更新系统评价和荟萃分析，全面评估针对卒中后认知障碍（PSCI）和谵妄的多因素风险预测模型的准确性与证据确定性，为该领域的规范化发展提供统一的证据基础。

（2）解释：本研究共纳入了20项新研究，主要来自亚洲，涉及31个针对卒中后认知障碍/痴呆的模型和6个谵妄模型，显示出该领域模型开发量的激增及机器学习技术的广泛应用 。荟萃分析显示，这些模型在区分度上表现良好，认知障碍和谵妄的汇总C统计量分别为0.81和0.85，其中机器学习模型的表现略优于传统回归模型 。然而，研究结论指出，目前尚无任何模型可推荐用于临床实践，主要原因是开发队列样本量普遍较小，且极度缺乏外部验证，导致模型的可移植性和通用性受限，整体证据确定性较低。

2.利用人工智能驱动的新型模型检测、定位和定量中性粒细胞，以评估溃疡性结肠炎的疾病活动度和早期治疗反应

Detection, localisation, and quantification of neutrophils to assess disease activity and early response to therapy in ulcerative colitis: a novel AI-driven model

（1）背景：组织学缓解（Histological Remission, HR）已成为溃疡性结肠炎（UC）治疗的关键目标，通常定义为黏膜中性粒细胞的缺失 。然而，目前用于评估UC疾病活动度的组织学评分系统存在复杂性高、缺乏验证以及观察者之间变异性大等局限性，导致其在临床实践和试验中的定义和实施仍具争议 。为了解决这些问题，本研究旨在开发一种新型的人工智能（AI）驱动流程，利用深度学习模型对全切片图像（WSI）进行分割，自动化地检测、定位和定量中性粒细胞，从而为评估UC的组织学活动度及早期治疗反应提供一个标准化、客观且高效的工具。

（2）解释：该研究成功建立并验证了一套AI管道，证明了自动化定量中性粒细胞在临床试验和真实世界设置中评估组织学活动度的巨大潜力 5。研究确定了中性粒细胞密度的最佳截断值，该指标在区分疾病活动度方面表现出极高的准确性（86%）、敏感性（94%）和特异性（74%），并在独立的PICASSO队列中得到了验证。此外，该模型还能有效分层评估第12周和第52周的治疗反应，特别是发现上皮层的中性粒细胞密度在预测治疗结果方面比固有层更为敏感。

3.英国临床实践中精神病性障碍或双相情感障碍风险的联合检测：临床预测模型的开发与验证

Joint detection of risk for psychotic disorders or bipolar disorders in clinical practice in the UK: development and validation of a clinical prediction model

（1）背景：精神病性障碍和双相情感障碍在全球青少年及年轻人中占据了极大的疾病负担，且往往伴随长期的不良预后和高昂的社会成本 。尽管早期发现对于改善这些患者的预后至关重要，但目前的临床检测策略效率低下，且现有的风险预测模型通常仅针对单一病种开发，忽略了这两种障碍在临床表征和发病轨迹上的高度重叠 。本研究旨在填补这一空白，利用英国南伦敦和莫兹利（SLaM）NHS信托基金会的电子健康记录（EHR）及自然语言处理（NLP）技术，开发并验证一种新型的“跨诊断”临床预测模型 。

（2）解释：本研究通过大规模数据分析证实，该跨诊断临床预测模型表现出优异的预测性能（C-index 为 0.80）和良好的校准度，能够有效识别未来6年内可能发展为精神病性障碍或双相情感障碍的患者 。决策曲线分析显示，与传统的评估策略相比，使用该模型进行筛查每100名患者可额外发现3例早期高风险病例，具有显著的临床实用价值 。

4.胸部X光片结核病筛查中通用和分层计算机辅助检测阈值的性能：一项横断面诊断准确性研究

Performance of universal and stratified computer-aided detection thresholds for chest x-ray-based tuberculosis screening: a cross-sectional, diagnostic accuracy study

（1）背景：结核病（TB）仍是全球巨大的公共卫生负担，每年有数百万病例未被报告，因此急需改进基于社区的主动病例发现策略。然而，目前对CAD准确性的评估存在显著局限：现有数据多集中于有症状或X光片明显异常的人群，缺乏针对低评分或无症状人群的确证数据，导致对CAD在全人群筛查中的真实性能估计不足 。因此，本研究旨在乌干达的大规模社区筛查中，评估CAD在包括无症状者在内的所有人群中的诊断准确性，并重点探究通过年龄和性别分层调整阈值是否能优化资源有限环境下的筛查效能。

（2）解释：研究发现，在纳入包括低评分和无症状者的全人群进行分析时，CAD筛查结核病的准确性高于既往预期，其受试者工作特征曲线下面积（AUC）达到了0.92 。数据显示，要达到世界卫生组织推荐的90%敏感度目标，需要将CAD阈值设定得非常低（如0.1），这表明许多结核病患者处于X光评分较低的区间 。该研究的核心突破在于证实了“分层阈值”的优势：与单一通用阈值相比，根据年龄和性别调整阈值，能在保持相同特异度的情况下显著提高敏感度。

5.一种整合了肝切除术后肝功能衰竭时间阶段预测的肝脏再生相关机器学习架构

Liver regeneration-associated machine learning architecture integrating time-phased predictions for post-hepatectomy liver failure

（1）背景：肝切除术后肝功能衰竭（PHLF）是导致大范围肝切除术后患者发病和死亡的主要原因，尽管围手术期护理已有进步，但其预测仍极具挑战性 。现有的预测模型主要依赖于静态的、单一时间点的临床参数，这些模型无法捕捉肝脏在围手术期动态的再生过程，导致预测准确性受限 。研究团队致力于开发一种名为“PILOT”的机器学习架构，该架构创新性地将这些肝脏再生相关的生物标志物与围手术期三个阶段的时间分期临床数据相结合，旨在构建一个动态的、高精度的风险预测系统，以克服传统模型无法反映肝脏再生潜力的局限。

（2）解释：本研究成功建立并验证了PILOT架构，结果显示整合肝脏再生生物标志物与分期数据的模型在预测性能上显著优于MELD、ALBI等传统临床模型 。该研究的核心突破在于构建了一个整合术前（PILOT-Pre）和术中（PILOT-Intra）预测结果的协同框架，该框架能够在术后6小时内实现精准的早期风险分层 。在外部验证中，该框架对共识高风险和低风险人群的预测精度分别达到了94.4%-96.6%和92.1%-95.5%，极大地提升了临床决策的信心 。机制上，研究揭示了术后第3天血清磷水平、肝脏RAMP2-GATA3比值及血清PEDF-VEGFA指与PHLF风险密切相关，特别是低血清磷水平被发现与较强的肝再生能力及较低的衰竭风险相关 。