《JAMA-医学期刊上观察性研究干预效果的因果推断》文献翻译PART1

包括《美国医学会杂志》(JAMA)在内的许多医学期刊将因果关系表达的使用限制在随机临床试验的报道中。尽管实施良好的随机临床试验仍然是回答因果问题的首选方法，但观察性研究的方法已经取得了进步，当强有力的假设成立时，对实施良好的观察性研究结果的因果解释成为可能。此外，观察性研究可能是回答有关医疗或政策干预的因果影响问题的唯一实际信息来源，可以支持对反映实践的人群和环境中的干预措施进行研究，并有助于确定干预措施，以便进行进一步的实验调查。在描述观察性研究时，确定适当使用因果关系表达的机会对医学期刊的交流很重要。

在描述观察性研究时，如何使用因果语言的结构化方法将加强研究目标的交流，支持对假设、设计和分析选择的评估，并允许对结果进行更清晰和准确的解释。基于跨学科因果推理的大量文献，我们提出了一个观察性研究框架，旨在基于6个核心问题提供干预措施因果效应的证据:什么是因果问题？什么数量？如果知道，回答因果问题；研究设计是什么?做了什么因果假设？观察到的数据如何在原则上和实践中回答因果问题?对这些分析的因果解释是否站得住脚?

采用建议的框架来确定因果解释在观察性研究中何时是合适的，有望促进作者、审稿人、编辑和读者之间更好的沟通。实际的实施将需要编辑、作者和审稿人之间的合作来操作框架并评估其对实证研究报告的影响。

包括《美国医学会杂志》在内的许多医学期刊限制使用因果语言来描述随机分配干预措施的研究。事实上，随机临床试验被广泛认为是回答干预措施因果效应问题的首选方法。然而，由于成本、随访时间或伦理考虑等方面的限制，用试验来回答所有这些问题是不可行的。当这些限制妨碍进行试验时，对观察性(非实验性)数据进行精心设计的分析，为干预措施(如治疗策略、政策或行为改变)的效果提供了另一种证据来源。此外，观察性研究可以作为一种数据驱动的方法，用于确定值得进一步实验调查的干预措施，并用于检查干预措施在反映实践的人群和环境中的效果。

医学、流行病学、生物统计学、经济学和其他社会科学正在积极研究观察性研究对干预措施因果效应提供证据的潜力。在这篇特别通讯中，我们研究了一个可能被医学杂志使用的框架，当他们从目前禁止在观察性研究中使用任何因果语言的方法转变为一种更全面的因果推理方法，这种方法反映了跨越多个不同学科的广泛的先前工作的综合。我们现在进行这项检查主要有三个原因。首先，决策者越来越多地寻求及时回答有关干预措施影响的复杂研究问题，这些问题具有挑战性或不可能通过随机试验解决。例如，关于治疗的长期或罕见效果、治疗效果的异质性或卫生保健政策的效果的问题可能很难通过完全依赖试验来回答。其次，提出因果关系问题和阐述回答这些问题所需的假设的框架得到了广泛传播。这些框架支持了现有方法的改进和新方法的开发，这些方法承诺提供具有因果解释的结果，只要满足强有力的假设。第三，来自多个来源的观察性数据(例如，登记处、医疗保健索赔、电子健康记录)越来越多地用于研究目的。来自不同来源的分析可以通过使用来自可能具有不同潜在因果结构的群体的具有不同测量特征的数据来促进对稳健性的评估。

在接下来的内容中，我们首先列出了从观察性研究中对干预措施的影响进行因果推断所固有的挑战。然后，我们讨论了目前确定因果语言是否适合观察性研究的方法的局限性。最后，我们提出了医学和卫生政策研究中因果推理的另一种框架，并研究了它对临床期刊的作者、审稿人、编辑和读者的影响。

随机临床试验作为回答干预措施因果效应问题的首选方法，其重要性和价值毋庸置疑。然而，由于现实中的各种限制，我们不能总是依赖于试验来获得所有问题的答案。在这种情况下，观察性研究的作用变得尤为关键。观察性研究不仅提供了另一种重要的证据来源，还能在一定程度上弥补随机临床试验的不足，尤其是在研究长期或罕见效果、治疗效果的异质性以及卫生政策效果等问题上。

随着跨学科因果推理框架的逐渐普及，医学期刊有必要重新审视在观察性研究中使用因果语言的禁忌。这些新的因果推理方法可以在严格假设条件下提供具有因果解释的结果，从而为政策制定者和研究人员提供更具实用性的证据。这不仅有助于解决现实中的复杂问题，还能推动科学研究方法的进步和完善。

随着大数据时代的到来，各种来源的观察性数据（如登记处、医疗保健索赔、电子健康记录）为研究提供了丰富的素材。通过对不同来源的数据进行分析，我们可以更全面和稳健地评估干预措施的效果。这种多数据来源的方法不仅提高了研究结果的可靠性，也为因果推理提供了更坚实的基础。

医学和卫生政策研究中因果推理框架的应用，不仅为研究人员提供了新的视角和工具，也为期刊的作者、审稿人、编辑和读者带来了新的挑战和机遇。我们需要在保持科学严谨性的同时，灵活应用这些新方法，以更好地服务于公共健康和医疗决策。

Dahabreh IJ, Bibbins-Domingo K. Causal Inference About the Effects of Interventions From Observational Studies in Medical Journals. JAMA. 2024 Jun 4;331(21):1845-1853. doi: 10.1001/jama.2024.7741. PMID: 38722735.